Nya studier efter stormen med de kinesiska CRISPR-tvillingarna – funktioner i hjärnan och immunförsvaret kan ha påverkats

I november 2018 chockade den kinesiske forskaren He Jiankui världen med nyheten att han med gensaxen CRISPR/Cas9 redigerat arvsmassan hos mänskliga embryon och att dessa resulterat i en tvillingfödsel. I de flesta länder, inklusive Kina, är detta olagligt. Nyheten som briserade vid en konferens i Hongkong, väckte starka reaktioner i forskarvärlden som förkastade Jianku´s handling…

EU-kommissionen godkänner genterapiprodukt för behandling av ögonsjukdom

I slutet av november 2018  godkände EU-kommissionen en genterapiprodukt för behandling av retinitis pigmentosa, en sjukdom som påverkar synen och som kan leda till blindhet. Retinitis pigmentosa, är ett samlingsnamn för ett hundratal ärftliga sjukdomar som drabbar ögats näthinna. Näthinnan innehåller celler som är känsliga för ljus. Dessa sinnesceller kallas tappar och stavar och bryts…

Gensaxen CRISPR/Cas9 testas på hundar med muskelsjukdom

Duchennes muskeldystrofi  orsakas av mutationer i genen för dystrofin. Det gör att det blir brist på proteinet dystrofin vilket leder till muskelsvaghet. De flesta patienter blir beroende av rullstol vid 12-årsåldern. Försvagningar i rygg-, bröst- och andningsmuskler leder efter hand till komplikationer i bland annat hjärtat och lungorna. Nästan bara pojkar drabbas. Det beror på…

USA godkänner första genterapibehandlingen för en genetisk sjukdom

Tidigare i år godkändes en immunterapibehandling mot cancer av USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA). Nu har FDA för första gången godkänt en genterapibehandling mot en genetisk sjukdom. Det rör sig om en behandling av en sjukdom som påverkar synen och som ofta leder till blindhet. Sjukdomen beror på en mutation i båda kopiorna av en…

Patient med svår hudsjukdom transplanteras med genmodifierade celler

Ett barn som förlorat nästan all sin hud till följd av en sällsynt genetisk sjukdom (junktional epidermolysis bullosa) har fått ny hud på 80 procent av sin kropp. Sjukdomen karaktäriseras av att det bildas blåsor i övergången mellan överhuden och läderhuden vilket kan leda till en utbredd hudavlossning. Det finns inget botemedel och över 40…