Ny medlem i CRISPR-familjen raderar DNA

Gensaxen CRISPR/Cas9 har blivit en uppskattad teknik bland forskare då den gör det möjligt att föra in exakta mutationer i arvsmassan. Den nya teknikens tillämpningar utökas hela tiden men hittills har gensaxen främst använts för att till exempel stänga av eller ändra gener och därmed studera deras funktion. CRISPR/Cas9 består av två huvudkomponenter; Cas9 som…

Nya studier efter stormen med de kinesiska CRISPR-tvillingarna – funktioner i hjärnan och immunförsvaret kan ha påverkats

I november 2018 chockade den kinesiske forskaren He Jiankui världen med nyheten att han med gensaxen CRISPR/Cas9 redigerat arvsmassan hos mänskliga embryon och att dessa resulterat i en tvillingfödsel. I de flesta länder, inklusive Kina, är detta olagligt. Nyheten som briserade vid en konferens i Hongkong, väckte starka reaktioner i forskarvärlden som förkastade Jianku´s handling…

EU-kommissionen godkänner genterapiprodukt för behandling av ögonsjukdom

I slutet av november 2018  godkände EU-kommissionen en genterapiprodukt för behandling av retinitis pigmentosa, en sjukdom som påverkar synen och som kan leda till blindhet. Retinitis pigmentosa, är ett samlingsnamn för ett hundratal ärftliga sjukdomar som drabbar ögats näthinna. Näthinnan innehåller celler som är känsliga för ljus. Dessa sinnesceller kallas tappar och stavar och bryts…

Gensaxen CRISPR/Cas9 testas på hundar med muskelsjukdom

Duchennes muskeldystrofi  orsakas av mutationer i genen för dystrofin. Det gör att det blir brist på proteinet dystrofin vilket leder till muskelsvaghet. De flesta patienter blir beroende av rullstol vid 12-årsåldern. Försvagningar i rygg-, bröst- och andningsmuskler leder efter hand till komplikationer i bland annat hjärtat och lungorna. Nästan bara pojkar drabbas. Det beror på…

USA godkänner första genterapibehandlingen för en genetisk sjukdom

Tidigare i år godkändes en immunterapibehandling mot cancer av USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA). Nu har FDA för första gången godkänt en genterapibehandling mot en genetisk sjukdom. Det rör sig om en behandling av en sjukdom som påverkar synen och som ofta leder till blindhet. Sjukdomen beror på en mutation i båda kopiorna av en…